结合单侧和双侧数据的风险差异置信区间：一种基于分布的方法

结合单侧和双侧二元结果经常出现在涉及成对器官的研究中。风险差异是组间比较治疗效果的一种临床可解释的度量。现有的置信区间方法主要基于渐近正态性，可能无法充分反映有限样本的分布特征，特别是偏度。为了解决这个问题，我们提出了一种基于风险差异估计量概率分布的基于分布的置信区间，以及一种考虑受试者内相关性的修正MOVER程序。通过广泛的模拟研究，将它们与常用渐近方法的性能进行了比较。在广泛的参数设置范围内，随着样本量的增加，所有方法都表现出令人满意的性能。所提出的基于分布的区间达到了接近名义水平的覆盖率，区间宽度与现有程序相当。在小样本设置中，它能够捕捉到依赖渐近正态性的方法未能反映的抽样分布偏度。对两个真实数据集的分析证明了竞争方法的实际适用性，并得出一致的推断结论。所提出的方法为涉及结合单侧和双侧二元结果的研究中的风险差异区间估计提供了一个替代框架。