因果机器学习方法用于估计个性化治疗效应 -- 关于来自两大临床试验的有效性见解
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2025-01-10 v1 机器学习
摘要
因果机器学习（Causal Machine Learning，简称 ML）在通过估计个性化治疗效应来推动精准医学方面前景广阔，但其可靠性在实证环境中仍 largely 未被验证。在本研究中，我们使用来自两大随机对照试验的数据（国际中风试验（N=19,435）和中国急性中风试验（N=21,106））评估了 17 种主流因果异质性 ML 方法的内部和外部有效性——包括元学习器、基于树的方法和深度学习方法。我们的发现表明，None 的 ML 方法能够可靠地验证其性能，无论是内部还是外部，显示出在所提议的评估指标上，训练数据和测试数据之间存在显著差异。即使在没有分布迁移的情况下，来自训练数据的个体化治疗效应也未能泛化到测试数据。这些结果引发了对当前因果 ML 模型在精准医学中可应用性的担忧，并突显了确保可泛化性所需更稳健的验证技术。
引用
@article{arxiv.2501.04061,
title = {Causal Machine Learning Methods for Estimating Personalised Treatment Effects -- Insights on validity from two large trials},
author = {Hongruyu Chen and Helena Aebersold and Milo Alan Puhan and Miquel Serra-Burriel},
journal= {arXiv preprint arXiv:2501.04061},
year = {2025}
}
备注
15 pages 1 Main table 2 Figures