贝叶斯收缩方法在亚组治疗效应估计中的统一实现与比较

评估治疗效应在患者亚组之间的异质性是临床试验分析的基本方面。然而，这些分析因亚组样本量小以及调查的亚组数量大而天然存在局限。监管机构和制药公司的统计学家开始考虑基于贝叶斯统计理论的收缩方法。这些方法在治疗效应异质性上采用先验，实际上将原始亚组治疗效应估计向整体治疗效应收缩。已提出各种收缩估计器和先验，但尚不清楚哪些方法最有效。本工作提供了对单向收缩方法和全局收缩方法在连续型、二分类、计数和生存时间终点的统一呈现、软件实现（在 R 包 bonsaiforest2 中）以及仿真比较。单向模型为每个分层变量拟合独立的收缩模型，而全局模型一次性拟合包括所有分层指示器的模型。两种方法都可推导出标准化的亚组特定治疗效应。在所有仿真情景中，收缩方法在均方误差方面优于无收缩的标准亚组估计器，也更有效地识别无效亚组。全局收缩模型倾向于具有更小的均方误差并对超先验参数的依赖性更小，但也表现出略大的偏差和较差的可信区间频率覆盖率。对于两种模型， anchored in trial assumptions about the anticipated size of the overall treatment effect 的超先验选择表现良好。我们得出结论，某种程度的收缩优于没有收缩，并倡导在临床森林图中常规包含收缩估计，以促进更稳健的决策。