一种针对纵向脱落的高效双重稳健插补框架及其在阿尔茨海默症临床试验中的应用
统计方法学
2023-05-05 v1
摘要
我们针对具有单调脱落的纵向研究开发了一种新颖的双重稳健 (DR) 插补框架，其动机源于阿尔茨海默症 FDA 监管试验中常见的信息性脱落。在该方法中，缺失数据首先使用双重稳健增广逆概率加权 (AIPW) 估计量进行插补，然后将插补后的完整数据代入全数据估计方程，并使用标准软件获得估计。插补后的完整数据可被检视并与观测数据比较，且可进行标准模型诊断。同一插补完整数据可用于多个不同估计目标，例如临床试验中的亚组分析，从而减少计算量并增强分析间的一致性。我们提出两种具体的 DR 插补估计量 AIPW-I 和 AIPW-S，研究其理论性质，并通过模拟考察其表现。与许多其他 DR 估计量相比，AIPW-S 的计算负担大幅降低，代价是一定效率损失及需要更强假设。模拟研究支持了 DR 插补框架的理论性质与良好表现。重要的是，我们展示了它们处理时变协变量的能力，例如时间与治疗的交互作用。我们使用来自阿尔茨海默病合作研究 (ADCS) 组的、考察多奈哌齐对阿尔茨海默症疗效的大型随机 III 期试验数据进行说明。
引用
@article{arxiv.2305.02849,
title = {An Efficient Doubly-robust Imputation Framework for Longitudinal Dropout, with an Application to an Alzheimer's Clinical Trial},
author = {Yuqi Qiu and Karen Messer},
journal= {arXiv preprint arXiv:2305.02849},
year = {2023}
}
备注
To be published in The Annals of Applied Statistics