基于临床预测模型中自适应高斯过程搜索的模拟样本量估计：pmsims R软件包的验证

背景：确定充分的样本量对于开发可靠且可推广的临床预测模型至关重要，但关于选择合适方法的实用指导仍有限。现有的解析和基于模拟的方法往往依赖限制性假设，仅关注基于均值的准则。我们提出并验证了pmsims，这是一个利用高斯过程代理模型提供灵活且计算高效的基于模拟的框架，用于跨不同预测场景的样本量确定。方法：我们进行了全面模拟研究，旨定两个目标。首先，我们在二元、连续和生存结果上比较了pmsims中实现的三种搜索引擎：一种基于高斯过程的自适应方法、一种确定性二分法方法，以及一种混合方法。其次，我们将表现最佳的pmsims引擎与现有的解析方法（pmsampsize）和基于模拟的方法（samplesizedev）进行基准测试，评估建议的样本量、计算时间以及在大型独立验证数据集上的实现性能。结果：高斯过程方法始终产生最稳定的样本量估计，尤其是在低信噪比、高维设置下。在基准测试中，pmsims在所有结果类型下都能实现接近预设目标的性能，匹配基于模拟的方法，并在更具挑战性的情景下优于解析方法。结论：pmsims为临床预测建模中的原则性样本量规划提供了高效且灵活的框架，所需的模型评估次数少于非自适应模拟方法。