基于模拟临床试验的实时药物再定位深度亚群框架
机器学习
2024-12-31 v1 人工智能
应用统计
摘要
药物再定位识别现有药物的新疗法，相较于传统原创药物发现显著缩短时间并降低成本。目前大多数使用真实世界患者数据的药物再定位研究将整个人群视为均匀群体，忽略了患者亚群之间治疗反应的异质性。这种方法可能会忽略那些在特定亚群中表现突出但在整个人群中效果不显著的潜在药物，从而限制了可再利用候选药物的数量。为此，我们提出STEDR框架，将亚群分析与治疗效应估计相结合。我们的 метод首先通过模拟多个临床试验在真实世界患者数据中识别再利用候选药物，然后通过学习亚群特有的治疗效应来描述患者亚群。我们在阿尔茨海默病 (AD) 上部署该模型，该病种获批药物稀少且治疗反应存在显著异质性。我们在覆盖超过800万患者的大型真实世界数据库上模拟了超过1000种药物的临床试验，识别出14种对AD具有积极效果的药物候选品。实验表明，STEDR在识别再利用候选品方面优于现有方法。此外，我们的方法能够描述与重要AD相关风险因素相关的临床相关患者亚群，为精准药物再定位铺平了道路。
引用
@article{arxiv.2412.20373,
title = {A Deep Subgrouping Framework for Precision Drug Repurposing via Emulating Clinical Trials on Real-world Patient Data},
author = {Seungyeon Lee and Ruoqi Liu and Feixiong Cheng and Ping Zhang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.20373},
year = {2024}
}
备注
To be published in KDD 2025