功效最大化响应自适应随机化中 I 类错误率控制的计算方法
统计方法学
2025-09-17 v1
摘要
在实验设计中最大化统计功效通常涉及不平衡的处理分配，但若干挑战阻碍了其实际应用：(1) 误认为等量分配总能最大化功效；(2) 当仅以最大功效为目标时，可能预期有超过一半的参与者获得劣效处理；(3) 以最大统计功效为目标的响应自适应随机化可能大幅膨胀 I 类错误率。近期研究发现了问题 (3)，并提出了一种结合渐近得分检验的新型分配程序。相反，当前研究侧重于有限样本保证。首先，我们在精确检验下分析了传统功效最大化 RAR 程序的功效，包括 Boschloo 检验的新型推广。其次，我们在精确检验下评估了受约束 Markov 决策过程 (CMDP) RAR 程序。这些程序在点态和平均 I 类错误率约束下以最大平均功效为目标，平均值在参数空间中取定。无条件精确检验与保护分配至优效组的 CMDP 程序的组合提供了最佳性能，在预期中将更多参与者分配至优效处理的同时，相较于等量分配提供了实质性的功效提升。未来研究可关注随机化检验，在该检验中 CMDP 程序相较于其他受检 RAR 程序表现出更低的功效。
引用
@article{arxiv.2509.12448,
title = {A computational method for type I error rate control in power-maximizing response-adaptive randomization},
author = {Stef Baas and Lukas Pin and Sofía S. Villar and William F. Rosenberger},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.12448},
year = {2025}
}
备注
27 pages, 7 tables, 6 figures